CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) とは、原核生物にみられるDNA領域で、リピート配列とスペーサー配列という2種類のDNA配列の繰り返しによって構成されています。CRISPR周辺領域にはCas遺伝子群 (CRISPR-associated genes) が存在し、Cas9というDNA切断酵素を含むCasタンパク質を発現しています。これらのDNA領域は、バクテリアや古細菌などがウイルスやプラスミドといった外部遺伝子侵入を防ぐために身につけてきた獲得免疫機構として知られています。

バクテリアは、ウイルスなどに侵入されると、ウイルスDNA配列の一部を「敵の記憶」として切断し、自らのゲノムに埋め込みます。これがCRISPR領域にあるスペーサー配列、いわゆる「遺伝子コード」です。再度ウイルスが侵入してきたときに、CRISPR領域にあるこの遺伝子コードが転写され、短鎖ガイドRNA（gRNA）が生成されます。このガイドRNAはCas9酵素と複合体 (リボヌクレオタンパク質複合体またはRNP複合体) を形成し、標的DNAまでCas9酵素を誘導します。ガイドRNAが認識し相補的に結合したDNA特異部位は、Cas9酵素によって切断されます。

CRISPR-Cas9ゲノム編集システムとは、標的遺伝子（またはゲノム）に相補的なガイドRNAを研究者が自由に設計することによって、DNA部位をピンポイントで編集できるツールです。Cas酵素によって切断されたゲノムDNAは通常、細胞が本来持っているDNA修復機構により修復されますが、その時に起こるエラーによって標的DNA の機能を失わせることができます（遺伝子ノックアウト）。また、Cas9 酵素と一緒に切断位置と相補的な配列を有する外来遺伝子を注入することによって、狙った場所に遺伝子を組み込むことができます（遺伝子ノックインまたは標的遺伝子の可視化）。

従来の遺伝子組み換え技術では、ウイルスなどに外来遺伝子をもたせゲノムのランダムな部位に組み込んでいたのに対して、CRISPR-Cas9 ゲノム編集システム技術は、好ましい形質を得るために遺伝子部位を切ったり繋げたりして、従来の遺伝子組み換え方法よりも「正確に」ゲノムを「編集」することを実現しました。

2013年にゲノム編集ツールとして報告されたCRISPR-Cas9技術は、そのシステムの単純さ、特異性の高さ、またカスタムのしやすさから、遺伝性疾患の治療、耐性を備えた農作物の作出、また素材や薬剤の開発における新しいゲノム編集技術として、急速な進歩をとげています。

参考文献

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